SArepta Therapeutics siempre gana. Esto se produce antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos ampliara el jueves la aprobación del fármaco de la compañía para la distrofia muscular Duchenne. ¿Los niños con Duchenne también se benefician? Espero que lo hagan, pero es incierto. ¿Es esta una buena visión para la FDA? No, no lo es.
Hay mucho que desentrañar de la decisión unilateral de Peter Marks, el principal regulador de terapia génica de la FDA, de ampliar el uso de Elevidis de Sarepta a casi todos los pacientes con Duchenne. Algunos pensamientos:
Sarepta era rebelde. Una aprobación amplia (en el mejor de los casos) da a la empresa la libertad de vender su terapia genética casi sin restricciones. La eficiencia de la fabricación –y la rapidez con la que puede mejorarse– puede ser uno de los únicos frenos a los esfuerzos de Sarepta por alcanzar un pico de ventas en Estados Unidos de entre 2.000 y 3.000 millones de dólares en este momento.
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